Deze maand heeft Laurie Kerkhof, onderzoeker in het LUMC, haar tweede artikel gepubliceerd. In dit onderzoek hebben we stamcellen gemaakt die gebruikt kunnen worden om SCA1 te bestuderen. Met behulp van deze stamcellen kunnen we niet alleen de ziekte beter begrijpen, maar kunnen we ook therapieën in hele vroege fases van het onderzoek testen.
Voor dit onderzoek zijn huidcellen van een gezond individu her geprogrammeerd naar stamcellen. Het artikel beschrijft hoe we deze gezonde stamcellen hebben gemodificeerd naar SCA1 stamcellen. Dit hebben we gedaan door met een genetisch schaartje een verandering in de genen aan te brengen die verantwoordelijk is voor het ontstaan van SCA1. Zo hebben we twee cellijnen verkregen die precies gelijk zijn, op de SCA1 veroorzakende mutatie na.
Dit is anders dan bijvoorbeeld stamcellen afkomstig van een individu met SCA1 en een gezond familielid, aangezien hier naast de ziekte veroorzakende mutatie ook nog andere genetische verschillen aanwezig zijn. Met behulp van deze nieuwe stamcel lijnen kunnen we dus veel preciezer kijken naar de effecten van de SCA1 mutatie zonder dat de effecten van andere genetische verschillen worden meegenomen.
Het volledige artikel is te lezen via de volgende link. Ook nu werd dit ‘eerste-auteur-artikel’ gevierd in de groep met een gepersonaliseerde taart zoals te zien op de foto hieronder.
