Doel van het project is: Ontwikkeling en testen van een antisense oligonucleotide (AON) therapie voor Dutch-type Cerebral Amyloid Angiopathy (D-CAA)
Het doel van dit project is de ontwikkeling van een antisense oligonucleotide (AON) therapie voor SCA3, waarbij de toxiciteit van het ziekteverwekkende eiwit ataxine-3 wordt verminderd door AON-geïnduceerde exon-skipping. De werkzaamheid en specificiteit van de AON behandeling wordt onderzocht in neuronaal gedifferentieerde geïnduceerde pluripotente stamcellen en een muismodel.
Dit project richt zich op manieren om de toxiciteit van het gemuteerde huntingtine-eiwit te veranderen door de hotspot van splitsingsplaatsen te verwijderen via exon-skipping in het HTT-gen, in dierlijke en menselijke iPSC organoid-modellen.
Het doel van het project is om een nieuwe antisense oligonucleotide (AON) therapie for de ziekte van Alzheimer (AD) en Dutch-type cerebral amyloid angiopathy (D-CAA) te ontwikkelen door middel van het exon-skippen om zo de vorming van amyloid-beta te verminderen. De AON zal getest worden in neuronaal gedifferentieerde induced pluripotent stem (iPS) cellen en in een muis model.
Het doel van dit project is om in een multidisciplinair consortium bestaand uit SCA1 patiënten en familieleden, artsen, onderzoekers en een biotechnologie bedrijf een antisense oligonucleotide (AON) therapie te ontwikkelen voor SCA1 patiënten. Hiernaast gaan we een natuurlijk beloop en biomarker onderzoek uitvoeren om de beste uitkomstmaten te bepalen voor een eerste fase 1 klinische studie.
Het Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT) zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersenziekten, en geselecteerde spieren bij patiënten met een spierziekte. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven niet interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.
Onderzoek naar ijzeropstapelende eigenschappen van menselijke iPSC-afgeleide microglia-achtige cellen (iPSC-MG) en bestuderen van verschillen tussen controle- en AD-afgeleide iPSC-MG’s.