Laatste ontwikkelingen in RNA therapie

Onderzoekers van onze NeuroD-groep hebben in samenwerking met andere deelnemers van een EU COST-actie de nieuwste ontwikkelingen samengevat in RNA-therapieën.

Geneesmiddelen die op RNA zijn gericht, werden tot voor kort als een curiositeit beschouwd en werden voornamelijk gebruikt in onderzoek naar zeldzame ziekten en gepersonaliseerde therapieën. Dit nieuwe onderzoeksgebied heeft de afgelopen jaren echter een boost gekregen, met meer dan een dozijn geneesmiddelen die zijn goedgekeurd voor klinisch gebruik en vele andere zijn ook in verschillende stadia van ontwikkeling. Hoewel zeldzame ziekten nog steeds een belangrijk doelwit vormen, worden veel van deze geneesmiddelen ontwikkeld voor veelvoorkomende ziekten zoals hyperlipidemie of bepaalde vormen van kanker.

De belangrijkste hindernis van dit soort medicijnen is de afgifte aan het relevante weefsel of orgaan na toediening en het feit dat ze op zichzelf niet efficiënt door de cellen kunnen worden opgenomen om hun functie te vervullen.

In een recent gepubliceerd artikel in EMBO Molecular Medicine (1) vat een groep onderzoekers die werken aan verschillende aspecten van de ontwikkeling van deze nieuwe klasse geneesmiddelen, de belangrijkste uitdagingen bij de levering ervan samen, herziet ze de verschillende opties die in de afgelopen paar jaar naar voren zijn gekomen en de problemen met betrekking tot de veiligheid voor het gebruik ervan bij patiënten. De auteurs verwachten dat dit type medicijnen binnenkort bij enkele patiënten in gebruik zal zijn (personalised medicine) of om veelvoorkomende ziekten te behandelen, waardoor de ontwikkeling versneld verder zal gaan.

De co-auteurs van het artikel, 22 in totaal uit 14 verschillende landen, maken deel uit van een door de EU COST (Cooperation of Science and Technology) gefinancierd netwerk (www.antisenserna.eu), waardoor ze samenwerken en hun expertise uitwisselen met het uiteindelijke doel om patiënten gunstige behandelingen te bieden.

Het artikel is hier te vinden:

https://www.embopress.org/doi/full/10.15252/emmm.202013243

1.            Hammond SM, Aartsma‐Rus A, Alves S, Borgos SE, Buijsen RAM, Collin RWJ, et al. Delivery of oligonucleotide‐based therapeutics: challenges and opportunities. EMBO Molecular Medicine. 2021.

Laatste ontwikkelingen in RNA therapie
Schuiven naar boven